- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
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世纪治愈法案医药创新的进展与发展路径(2)
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摘要：我们试图在其他情况下也采用这种组织模式。我们正在评估是否设立更多的特定疾病办公室，作为药品评价和研究中心（CDER）新药办公室（OND）的组成部
我们试图在其他情况下也采用这种组织模式。我们正在评估是否设立更多的特定疾病办公室，作为药品评价和研究中心（CDER）新药办公室（OND）的组成部分。目前正在考虑的领域是免疫系统和神经系统，其目标是为利益相关方提供单一的联系点，并促进不同部门间的协同配合与能力提升。
最小风险的临床研究
另一个跨部门合作是制定《法案》第3024条的相关指南。该条款授权FDA在临床研究风险符合相关标准中对于最小风险的界定时，可以允许豁免知情同意。今年7月，生物制品、药品和医疗器械等产品中心通过与GCP办公室、反恐和新兴威胁办公室合作，共同发布了与此相关的最终指南。指南有利于最小风险临床研究的实施与开展，以期在不损害受试者权益、安全或福祉的前提下满足公共健康需求。
再生医学
细胞治疗及其在再生医学中的应用是科学和药学领域中最有前途的新兴方向之一。这些新技术大部分处于早期研究阶段，将为一些人类最难攻克的疾病带来革命性突破和潜在治疗方法。
《法案》意识到这些机会的存在，并强调为这些潜在治疗方法提供加速途径的必要性。《法案》通过之后，CBER迅速采取行动，根据第3033条要求制定了“再生医学前沿疗法”（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定计划，旨在更为高效地加快创新性再生医学治疗方法的审评，促进有潜力的救命产品的及时获批。通过RMAT认定的产品，可以与FDA开展更多的早期交流，并享受突破性疗法通道的所有权利。截至10月31日，FDA已批准11项RMAT认定。
在此基础上，FDA在几周前发布“再生医学综合政策框架”。该框架表明，当前FDA正采取基于风险的、灵活的管理方法，并通过两份最终指南和两份指南草案来执行《法案》中关于再生医学的条款内容。在最终定稿时，指南草案将进一步促进创新性再生医学疗法的发展。其中，有一份指南草案对加速计划进行规定，包括RMAT认定等。另一份指南草案则主要管理回收、隔离或递送RMAT产品的器械装置。
需要特别强调的是，有关加速计划的指南草案对适用RMAT认定的情形进行了规定，包括细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品、使用任何此类疗法或产品的组合产品，以及导致细胞或组织长久修饰的基因疗法（包括遗传修饰的细胞）。例如，CAR-T产品已经被FDA认为是基因治疗的一种形式，这些产品可以对受体的某些T细胞进行长久修饰。因此，符合其他特定标准的CAR-T产品也可以获得RMAT认定。
CBER也在努力促进协调和优先制定相关标准和共识术语定义，以支持再生医学疗法和再生前沿疗法的研发、评估和审评，以及这类产品的生产过程与控制管理。今年9月，FDA通过公开程序，与美国国家标准与技术研究院（National Institute of Standards and Technology，NIST）以及其他利益相关者协商后，在协调和制定标准和共识定义方面达成协议。
数字健康技术
FDA还在努力实施《法案》中关于数字健康的相关规定。今年初，FDA发布一份行动计划，其中包括机构预认证项目。该项目探索通过关注软件开发商或数字健康技术开发商，而不是关注数字健康产品本身，来建立一套量身定制的、基于风险的数字健康技术审评途径。《法案》扩大了器械和放射健康中心（Center for Devices and Radiological Health，CDRH）推出的政策，并明确指出某些数字健康技术，例如仅用于维持或鼓励健康生活方式的临床管理支持软件和移动应用，通常会超出FDA的监管范围。这类技术的风险较低，但有利于患者和消费者更加了解并关注自己的健康，为患者和医疗卫生系统带来益处。在接下来的几个月中，FDA将发布指南来进一步阐述哪些不属于FDA监管范围，并解释《法案》的条款对FDA已有政策产生的影响。
10月下旬，FDA发布了数字健康技术系列指南中的第一份指南—“510（k）软件修改”。FDA还将继续制定指南，来澄清我们对包含多种软件功能产品的立场，其中部分功能并不在FDA监管范围之内，但其他并不属于此。此外，FDA将对其他技术提供新的指导，尽管《法案》没有提及这些，但由于其风险足够低，FDA不打算要求其执行部分上市前监管内容。总之，被监管的数字健康技术类型越明确，FDA合规政策越清晰，这不仅有利于促进创新，还有利于FDA将资源用于更高风险优先级的事项。
突破性医疗器械计划
FDA一直致力于提高所有审评程序的效率，但尤其重视满足临床急需的医疗器械审评过程尽可能高效。《法案》给予FDA新的授权来实现这一目标。FDA发布了一份与《法案》提出的“突破性医疗器械计划”有关的指南草案。该计划以2015年开始实施的“加速准入通道计划”为基础，旨在帮助患者尽早获得在诊断、治疗危重疾病或不可逆转的疾病方面有效性更好的医疗器械，例如临床上不可替代的技术，或与FDA已明确或批准的替代方案相比具有显著优势的技术。
文章来源：《临床医学研究与实践》 网址: http://www.lcyxyjysj.cn/qikandaodu/2021/0422/944.html
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