- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
来稿应自觉遵守国家有关著作权法律法规，不得侵犯他人版权或其他权利，如果出现问题作者文责自负，而且本刊将依法追究侵权行为给本刊造成的损失责任。本刊对录用稿有修改、删节权。经本刊通知进行修改的稿件或被采用的稿件，作者必须保证本刊的独立发表权。 一、投稿方式： 1、 请从 我刊官网 直接投稿 。 2、 请 从我编辑部编辑的推广链接进入我刊投审稿系统进行投稿。 二、稿件著作权： 1、 投稿人保证其向我刊所投之作品是其本人或与他人合作创作之成果，或对所投作品拥有合法的著作权，无第三人对其作品提出可成立之权利主张。 2、 投稿人保证向我刊所投之稿件，尚未在任何媒体上发表。 3、 投稿人保证其作品不含有违反宪法、法律及损害社会公共利益之内容。 4、 投稿人向我刊所投之作品不得同时向第三方投送，即不允许一稿多投。 5、 投稿人授予我刊享有作品专有使用权的方式包括但不限于：通过网络向公众传播、复制、摘编、表演、播放、展览、发行、摄制电影、电视、录像制品、录制录音制品、制作数字化制品、改编、翻译、注释、编辑，以及出版、许可其他媒体、网站及单位转载、摘编、播放、录制、翻译、注释、编辑、改编、摄制。 6、 第5条所述之网络是指通过我刊官网。 7、 投稿人委托我刊声明，未经我方许可，任何网站、媒体、组织不得转载、摘编其作品。
世纪治愈法案医药创新的进展与发展路径(4)
作者:网站采编关键词:
摘要：药物研发工具 加快药物研发工具（Drug Development Tools，DDTs）开发和使用的条款是《法案》中最有意义的内容之一。这些条款明确了FDA在认定生物标记物和其
药物研发工具
加快药物研发工具（Drug Development Tools，DDTs）开发和使用的条款是《法案》中最有意义的内容之一。这些条款明确了FDA在认定生物标记物和其他工具方面的角色，即决定一项工具是否可以用于同一框架下不同产品的研发。对于高效、快速的产品研发而言，研发工具显得至关重要。
FDA正在建立一套药物研发工具（例如生物标记物、临床结果评价、动物模型等）的认定流程，以推动其在药品和生物制品研发中的应用。FDA同时也在医疗器械研发工具方面做类似的努力。FDA必须制定一个新的管理流程，对药物研发工具提交的资料进行及时且标准一致的认定，并对其审查过程和资格认定的信息予以公开。一旦某项工具在此流程中通过资格认定，就可用于经过认定研发过程，用来支持相应药品或生物制品的监管决策，包括上市许可申请、临床试验申请等。
为了更好地整合我们在药物研发工具方面的工作，CDER于2017年8月15日将生物标记物资格认定项目（Biomarker Qualification Program）从转化科学办公室调整至新药办公室。这种调整促使该认定项目与新药办公室的审评部门距离更贴近，也有利于生物标记物的资格认定和特定药物研发过程更协调、科学和一致。同样的，临床评估结果资格认定计划设置在新药办公室，也有利于提高运作效率，为外部利益相关群体的协作参与提供更多机会。
现在，这些举措都已见成效：药物研发工具中的临床评估结果资格认定项目已经接受首个申请—重度抑郁症症状量表，我们预计很快就会对其做出回应。该量表共有16个条目，是通过衡量最常见的重度抑郁症症状来了解其情况的患者自评工具。
FDA还积极与NIH和其他利益相关方共同制定证据标准来支持生物标记物资格认定工作，就此问题近期已经进行了两次多方合作，以协助FDA在未来制定相应的指南。
抗生素或抗真菌药物的有限人群路径
抗生素研发的放缓以及严重耐药性传染病的增加成为影响公众健康和患者关注的重点。FDA正在实施《法案》中提到的抗生素或抗真菌药物的有限人群路径（Limited Population Pathway，LPAD）来解决这个问题。该路径允许FDA根据申请人的要求，批准单独或与其他药物联合使用的抗生素或抗真菌药物作为特定人群用药。这一规定旨在通过加快审批过程，来激励治疗严重或威胁生命的传染病、患者群体较小但填补临床空白的抗生素和抗真菌药物的研发。在某些情况下，有限人群路径作为一项重要方式，可以使FDA基于有限人群范围的研究做出用药收益大于风险的结论。
根据《法案》要求，FDA正在制定指南草案来明确具体标准、程序和其他考量因素，以证明有限人群路径下抗生素和抗真菌药物的安全性、有效性。我们还在相关的公开演讲、研讨会和咨询委员会会议中，向参与这些药物研发的科学家和法规事务人群介绍这项路径计划。此外，FDA通过问答的形式，或根据申请人需要提供申请过程指导的形式，与有意尝试此路径的申请人开展合作。
敏感性试验解释标准
敏感性试验是在实验室开展的、用来确定可能对患者感染细菌有效的抗生素种类的过程。这些信息有助于医护人员根据患者感染情况选择合适的药物，或者确定何时应采取额外的感染控制措施以降低耐药菌传播。在《法案》颁布之前，FDA确保这类信息在标签中及时更新的方式相对低效、重复。目前，根据《法案》第3044条授权，FDA正采取措施提高更新敏感性试验解释标准的效率，包括：利用标准开发组织（Standards Development Organizations，SDOs）已经完成的工作，而FDA保留认可结论的权力；或者通过网络等手段促使敏感性试验解释标准更新的现代化等。这些都使得抗生素敏感性试验的设备商可以更快利用相应信息。
今年10月30日，作为实施授权的第一项措施，FDA在联邦公报中发布通知，向符合《法案》规定、满足法定要求的标准开发组织寻求提供信息的协助。我们正在努力，希望可以在法律规定的12月份完成敏感性试验解释标准的网站发布工作。网站中将包括FDA全部或部分认可的由标准开发组织建立的解释标准。当网站上线时，将会提供更多关于认可程序的信息。
连续生产
连续生产，作为技术先进和自动化生产的方法，为药品生产提供了更快捷、更可靠的途径，可以减少与产品或设施质量相关药品短缺和召回的现象。
FDA正在制药产业中推广连续生产方法的广泛应用。考虑到这一点，《法案》允许FDA对药品和生物制品连续生产和类似的监管和控制技术创新研究给予经费补助。
文章来源：《临床医学研究与实践》 网址: http://www.lcyxyjysj.cn/qikandaodu/2021/0422/944.html
上一篇：产学研携手共创我国生物医药新体系
下一篇：首届中国大会在京举行