- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
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世纪治愈法案医药创新的进展与发展路径(5)
作者:网站采编关键词:
摘要：2017财年，CDER给予康涅狄格大学一笔经费，用于研发和建造一个包含复杂剂型模块的连续生产平台以及基于图形用户界面的资料库。这些都可用来支持基于
2017财年，CDER给予康涅狄格大学一笔经费，用于研发和建造一个包含复杂剂型模块的连续生产平台以及基于图形用户界面的资料库。这些都可用来支持基于质量的风险评估，并提供技术现代化路线图，以解决复杂剂型的连续生产难题。同时，还可为FDA的审评过程提供帮助，为指导政策的制定提供必要信息。这项研究将会提高FDA监管科学性，提高优质的、低成本的复杂药品产量，从而保护公众利益。
新型临床试验设计
随着技术改进，FDA在探索有利于满足研究人员和患者需求的新型试验设计方面的能力也在不断提升。我们一直致力于推动在药物研发和审评中尝试新的试验设计、建模和模拟方法，用以支持有效性证据的提供、剂量的优化和不良事件的评估。
《法案》在我们已有的工作基础上，特别呼吁FDA协助申请者将复杂的适应性试验和其他新型试验设计，纳入到新药和新生物制品的临床试验方案和申请材料中。为实现这一目标，FDA计划2018年3月20日召开一次公开会议。同时，还计划就如何使用这些新型试验设计、如何满足实质性证据标准以及推荐哪些分析方法等发布指南。
组合产品
根据《法案》第3038条关于组合产品全生命周期管理的内容，FDA正在采取一系列措施以提高其上市前审评和上市后监管的一致性、高效性、可预测性和透明度。
FDA一直致力于这项工作。医药产品中心和其他相关办公室的领导们组成了组合产品政策委员会，以指导上市前与上市后的监管。例如，FDA目前正在开展一项简化跨中心咨询流程的试点项目，这类咨询涉及三大医药产品中心1000多名审评员的培训，通过试点项目希望进一步提高咨询效率。此外，我们正在加强对审评人员的培训，例如如何利用FDA已有政策来确保对组合产品开展基于风险的管理。
同时，我们还在努力简化患者获得这些重要产品的过程。今年1月，发布了关于组合产品cGMP的最终指南，其中提到了制造商可以为减轻负担采取的灵活做法。
另外，《法案》中的一项重要条款，是要求FDA的组合产品办公室（Office of Combination Products，OCP）和三大医药产品中心根据产品研究设计的要求，与申请人开展合作并提供帮助。现在，组合产品办公室在持续提供这种帮助，并制定了新的标准操作规程来实现上述要求，以确保《法案》的执行。
真实世界的数据和真实世界的证据
技术进步有可能改善真实世界证据（Real World Evidence，RWE）和真实世界数据（Real World Data，RWD）的可获得性和利用度。《法案》特别建议FDA对有可能使用的真实世界证据进行评估，以支持已上市产品增加适应证的审批，或用来满足上市后研究要求。
真实世界数据包括来自电子健康记录数据、医保索赔和结算数据、产品注册和疾病注册登记数据、患者产生型数据（包括家用设备、移动设备等其他来源搜集的健康数据）等。这些数据的来源（例如注册管理机构、电子健康记录和医保结算数据库）可被用于数据搜集和分析框架，来支持多种类型的试验设计，包括但不限于随机试验，如大型简单试验，实用性临床试验和观察性研究（前瞻性和/或回顾性）。
真实世界证据和真实世界数据的应用，有可能使研发人员更有效地回答治疗效果和结果的问题，并且相比于特定环境研究，可在基于更广人群研究的基础上更快、更省钱地获得答案。这将有利于简化临床研发过程。数据的使用也有利于产品使用的安全性和有效性。
为此，FDA将制定一个评估真实世界证据潜在用途的计划，用来支持已批准药物增加新适应证的审批，或用来支持上市后研究的相关要求。在过去一年中，CDRH、CBER和CDER根据对真实世界数据的分析，已经统一了他们对一些术语的定义，包括真实世界数据、与患者健康状况有关的数据、从各种来源收集的医疗保健服务的情况、临床使用证据以及潜在收益或风险等。FDA已经完成了关于医疗器械的真实世界证据指南，还将发布指南来确定如何将这些原则纳入到药品和生物制品的研发过程。
FDA对真实世界证据的重视已经提高了患者护理水平。2017年6月5日，FDA成为世界上第一个批准最新一代Sapien瓣膜即Sapien 3的监管机构，用于手术位置主动脉瓣或二尖瓣生物瓣膜老化并磨损的高风险患者。这项审批是基于美国心脏病学会和胸外科学会合作的经导管瓣膜治疗（Transcatheter Valve Therapy，TVT）登记数据完成的。TVT登记处搜集了产品上市后（包括按说明书和超说明书使用），在美国进行的经导管瓣膜置换手术的临床数据，使得可以在特定情形下更快、更多地积累数据，而不需要开展昂贵且费时的正式临床试验。
文章来源：《临床医学研究与实践》 网址: http://www.lcyxyjysj.cn/qikandaodu/2021/0422/944.html
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