- · 《临床医学研究与实践》[06/30]
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世纪治愈法案医药创新的进展与发展路径(6)
作者:网站采编关键词:
摘要：FDA目前正致力于制定一个计划框架，评估真实世界证据的使用情况，以支持新适应证或上市后研究要求的监管决策。根据《法案》要求，框架草案的截止日
FDA目前正致力于制定一个计划框架，评估真实世界证据的使用情况，以支持新适应证或上市后研究要求的监管决策。根据《法案》要求，框架草案的截止日期是2018年12月，但FDA正在征求利益相关方的意见，以推动框架执行。例如，今年9月，FDA与Duke-Margolis卫生政策中心合作举办了一场研讨会，请产业界、学术界和患者维权组织的利益相关者共同就真实世界证据和真实世界数据在药物研发中的应用挑战与机遇进行交流。同样，国家科学院、国家工程院和国家医学院也组织了一系列由FDA参与的会议，来探讨这些机遇。9月份举办的第一场会议，主题是“真实世界证据对医药产品开发的影响之研讨”。后续的两场会议也已经筹划完成。
FDA也正在支持许多示范项目，以推进如何将真实世界证据纳入监管决策框架。例如，信息交换和数据转换作为FDA大数据分析计划的一部分，OCE目前与Flatiron Health开展合作，研究如何使用真实世界数据来发现安全、有效的新的癌症治疗方法。
此外，FDA在今年6月宣布与美国临床肿瘤学会大数据倡议计划—CancerLinQ建立合作关系。FDA和CancerLinQ将使用来自肿瘤学临床的真实世界的、聚集的、去识别的患者数据，来了解与新批准的合理使用疗法有关的各种问题。最初的重点将聚焦在用于黑色素瘤的免疫治疗药物领域。FDA还在牵头与NIH转化科学促进中心、国家癌症研究所、国家医学图书馆、HHS国家卫生信息技术协调办公室一起，通过统一若干通用数据模型来制定总体框架。
我们将继续尽己所能，与利益相关者合作应对挑战，寻求真实世界证据和真实世界数据所带来的机遇，使FDA可以高效地为有需要的人提供有效的治疗。
医疗对策
在FDA，我们还将充分行使权力，最大限度地促进医疗对策研发，提高可获得性。这些医疗对策包括针对化学、生物、放射性、核威胁以及流感大流行和寨卡病毒等新兴威胁的疫苗、治疗方法和诊断测试等。
虽然关于促进研发、提高可及性的内容也有助于医疗对策的发展，但《法案》仍包括两条FDA的具体规定来实现这些目标。
《法案》第3088条，修改了FDA紧急使用授权的权力（FDCA第564条），允许：①授权紧急使用未经批准的动物药或未经批准的动物药适应证/使用方法；②应用其他紧急使用的权力来批准动物药，如发布紧急分发命令、豁免cGMP要求、发布疾控中心紧急使用指令、延长产品有效期等；③允许储存未经批准的动物药以备紧急使用。2017年1月，FDA 发布了医药产品紧急使用授权和相关权力的指南, 其中我们明确了紧急使用授权和指南建议目前适用于动物药，并鼓励任何有意使用这些授权的人联系 FDA，以讨论如何推进。FDA 计划在积累紧急使用授权经验的过程中，及时解决出现的问题。
《法案》第3086条，增加了FDCA法案第565A条，为FDA建立一套新的优先审评凭证计划，以激励应对重大威胁的医疗对策的研发。应对重大威胁的医疗对策申请获得批准后，在符合特定标准的情况下FDA将发给优先审评凭证。该凭证可以由获得者使用，也可以出售给需要使用的其他人，让不具备优先资格的产品进行优先审评。今年10月，我们在联邦公报中公布了2018财年应对重大威胁医疗对策的优先审评凭证计划费用（计2,830,579美元）。我们也计划在不久的将来发布针对医疗对策的指南，以保持与其他优先审评凭证计划（如被忽视的热带疾病的优先审评凭证计划）实施的一致性。
FDA随时准备使用这些新的授权来促进医疗对策的研发和可获得性的提高。
结论
以上都是《21世纪治愈法案》支持和强化FDA工作的一些方式，这些都促使患者获得安全、有效、创新的治疗方法的过程更加高效。
FDA在透明度、一致性、可预测性和效率方面的改革，将对行业、医护人员以及最重要的患者带来益处。我们期待《法案》的继续实施还将进一步推动这些目标的实现。我们期望继续执行《法案》来进一步推进这些目标。FDA愿意与国会以及所有利益相关者合作，共同实现《法案》的美好愿景。
2016年12月，美国国会表决通过《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），旨在以“discovery, development and delivery”为方针，通过增加投入鼓励医学研究与创新，改革美国药品注册审评机制与监管法规，以加快创新药物研发与临床使用。一年多来，法案中提出的精准医疗计划、癌症登月计划等，为医学界研究注入了大量的资金支持。同时，在其推动下的审评标准改革也在业界引起了高度关注与争议。
文章来源：《临床医学研究与实践》 网址: http://www.lcyxyjysj.cn/qikandaodu/2021/0422/944.html
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